L’azione di queste terapie è diretta in modo specifico contro un ‘bersaglio’ presente soltanto nelle cellule tumorali, o comunque con una maggiore espressione in queste rispetto alle cellule normali. In genere, il bersaglio è un recettore presente sulla superficie o all’interno della cellula tumorale: in entrambi i casi si tratta di componenti indispensabili per la crescita della cellula, che sono bloccati e non possono più svolgere la loro azione. In alcuni casi il farmaco è diretto contro la molecola che si lega al recettore per attivarlo (ligando).

L’azione più specifica delle terapie a bersaglio molecolare contro le cellule tumorali permette più spesso di limitarne gli effetti collaterali rispetto a quanto avviene con la chemioterapia; possono comunque comparire reazioni di tipo allergico, manifestazioni cutanee, diarrea e altri disturbi.

Le terapie a bersaglio molecolare impiegate per la terapia dei tumori del rene sono:

Sunitinib (Sutent®)
 è indicato per i pazienti con cancro del rene avanzato. Appartiene alla classe degli inibitori multi-target delle tirosinchinasi; la sua azione è diretta contro la formazione di nuovi vasi sanguigni indotta dal tumore. Si somministra giornalmente in forma di compresse. Gli effetti collaterali più comuni sono eruzioni cutanee soprattutto ai palmi delle mani e ai piedi, innalzamento della pressione sanguigna, diarrea, stanchezza e alterazioni della funzione della tiroide.

Pazopanib (Votrient®) può essere utilizzato per il trattamento del cancro del rene avanzato. Appartiene alla classe degli inibitori multi-target delle tirosinchinasi. Si somministra giornalmente in forma di compresse e gli effetti collaterali più comuni sono rialzo delle transaminasi, innalzamento della pressione sanguigna, diarrea, alterazione della funzione della tiroide e imbiancamento dei capelli.

Everolimus (Afinitor®) è indicato per il trattamento di pazienti con carcinoma renale avanzato in progressione durante o dopo terapie precedenti con farmaci anti-VEGF. Si somministra giornalmente in forma di compresse. Everolimus agisce inibendo la proteina mTOR, che ha un ruolo importante nei processi di proliferazione, angiogenesi e metabolismo cellulare. Gli effetti collaterali più comuni sono stomatite, infezioni, astenia, stanchezza, aumento di colesterolo, trigliceridi e glicemia, come pure polmonite non infettiva. Quest’ultimo raro, ma importante, effetto collaterale si presenta con tosse spesso stizzosa, difficoltà respiratorie senza segni radiologici o clinici di presenza di infezione batterica o virale.

Axitinib (Inlyta®) è indicato per il trattamento dei pazienti affetti da carcinoma renale avanzato. In Italia è registrato per il trattamento di prima linea in associazione a pembrolizumab e di seconda linea per i pazienti con malattia in progressione durante o dopo trattamento con sunitinib. Appartiene alla classe degli inibitori multitarget delle irosinchinasi. Si somministra giornalmente in forma di compresse. Gli effetti collaterali più comuni sono ipertensione arteriosa, diarrea e stanchezza.

Cabozantinib (Cabometyx®) è indicato per il trattamento del carcinoma renale avanzato negli adulti precedentemente trattati con inibitori delle tirosinchinasi o in prima linea nei pazienti classificati a rischio intermedio o alto. Pur essendo un inibitore multitarget delle tirosinchinasi, è caratterizzato anche dall’attività su alcune proteine responsabili di resistenza agli altri inibitori delle tirosinchinasi, e quindi della loro inefficacia.

Tivozanib (Fotivda®) è indicato per il trattamento del carcinoma renale avanzato sia in prima che in seconda linea (dopo precedente trattamento con terapia a base di citochine, in pazienti mai trattati con inibitori di VEGF e di mTOR. Appartiene alla classe degli inibitori di VEGF e si somministra giornalmente in forma di compresse. Gli effetti collaterali più comuni sono ipertensione arteriosa, modificazioni della voce, stanchezza e diarrea.

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