Le terapie a bersaglio molecolare hanno origine dalle ricerche più recenti. Il loro meccanismo di azione si basa sulla capacità di legarsi specificamente ai bersagli molecolari identificati nelle cellule tumorali. Per questo motivo sono definite anche terapie ‘mirate’. Questo particolare meccanismo ne rende altamente selettiva l’azione, generalmente limitando gli effetti collaterali rispetto alla chemioterapia ‘classica’.

I due farmaci a bersaglio molecolare utilizzati nel trattamento dei tumori neuroendocrini sono everolimus (Afinitor®) e sunitinib (Sutent®).

Everolimus

È disponibile in compresse. Trova impiego nel trattamento dei tumori neuroendocrini pancreatici ben differenziati e moderatamente differenziati, che non possono essere rimossi chirurgicamente e in peggioramento dopo terapia con analoghi della somatostatina. Oltre che per il trattamento dei tumori neuroendocrini pancreatici, si usa anche per le forme originate da tutti i distretti del tratto gastrointestinale e dal polmone. Everolimus agisce bloccando una particolare proteina, chiamata mTOR, che è responsabile di un meccanismo cellulare che la cellula tumorale sfrutta per crescere e moltiplicarsi. Gli effetti collaterali più comuni sono lo sviluppo di ulcere al cavo orale, aumento della glicemia, polmonite. Questi effetti collaterali di solito non sono gravi e regrediscono con la sospensione della terapia; questa può essere poi riattivata eventualmente con dosi ridotte.

Sunitinib

È disponibile in capsule. A oggi, trova impiego solo per il trattamento dei tumori neuroendocrini pancreatici non operabili che non abbiano risposto alla terapia con analoghi della somatostatina. Agisce prevalentemente bloccando la capacità del tumore di sviluppare nuovi vasi sanguigni di cui ha bisogno per nutrirsi e crescere. Senza l’apporto di sangue, alle cellule tumorali vengono a mancare l’ossigeno e i nutrienti e non possono quindi crescere.

Gli effetti più comuni di sunitinib sono aumento della pressione sanguigna e, se usato per un lungo periodo, lieve cambio del colore della pelle e decolorazione dei capelli. Rari gli episodi di sanguinamento e trombosi.

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