Questa particolare modalità di chemioterapia consente la somministrazione di dosi di chemioterapici molto più alte di quelle utilizzate normalmente (dosi standard). Si attua di solito in caso di risposta incompleta alla chemioterapia, oppure in caso di recidiva dopo un primo trattamento di chemioterapia, allo scopo di aumentare le probabilità di guarigione eliminando eventuali cellule tumorali residue.

Le cellule staminali emopoietiche sono importanti perché producono le cellule ematiche. La chemioterapia ad alte dosi, infatti, provoca la morte delle cellule tumorali, ma anche delle cellule staminali contenute nel midollo osseo. Per questo motivo, prima della chemioterapia in dosi elevate il paziente è sottoposto a prelievo di sangue periferico, da cui si estraggono le cellule staminali da conservare fino al momento in cui potranno essere reinfuse dopo la somministrazione della chemioterapia. In questo modo si contiene la durata e severità della riduzione dei globuli bianchi.

La chemioterapia ad alte dosi con trapianto di cellule staminali si esegue in centri specializzati e richiede un periodo di ricovero di circa 2-3 settimane.