Quando disponibili, gli studi clinici rappresentano una buona opportunità per i pazienti. Accanto ai vantaggi, la partecipazione a uno studio clinico comporta anche degli aspetti problematici. È certamente utile discuterne con il medico curante e con i propri familiari.

Diritti e tutele: informazione e consenso informato

La decisione di partecipare a uno studio clinico spetta al paziente, che ha l’opportunità di valutarla tra le possibili opzioni terapeutiche. Di conseguenza, è necessario approfondire ogni argomento importante per la decisione finale con il proprio medico, al fine di operare la scelta migliore. Se il paziente dà il proprio consenso a partecipare a uno studio clinico, medici e infermieri lo sottoporranno a una rigorosa osservazione per l’intera durata della ricerca, allo scopo di controllare sia la risposta ai trattamenti e l’andamento della malattia che gli eventuali effetti collaterali delle terapie.

Se i responsabili dello studio che seguono il paziente rileveranno la comparsa di tossicità, metteranno in atto tutte le misure necessarie per controllare gli effetti collaterali. In alcuni casi, la terapia sarà sospesa e poi eventualmente ripresa, alla stessa dose o a dose ridotta; in altri casi gli sperimentatori potrebbero ritenere opportuno interrompere definitivamente la terapia sperimentale, proponendo al paziente un altro trattamento. Il protocollo dello studio contiene informazioni che aiutano a prendere la miglior decisione in ciascuna di queste situazioni.

Il paziente ha il diritto di abbandonare lo studio in qualunque momento, avendo la sicurezza che riceverà comunque le migliori cure disponibili.

Per poter partecipare allo studio al paziente è richiesto di sottoscrivere un documento chiamato consenso informato, con il quale il paziente ‘autorizza’ i medici e gli operatori sanitari a intervenire con trattamenti terapeutici: il paziente deve, cioè, dichiarare se vuole essere sottoposto a un determinato trattamento e, nel caso specifico, se vuole aderire a uno studio clinico e ha il diritto/dovere di conoscere tutte le informazioni disponibili, ivi compresi i potenziali benefici e rischi. Le informazioni più importanti saranno riportate in un apposito modulo informativo che precede il modulo di consenso e che deve essere consegnato al paziente che potrà conservarlo per eventuali successive consultazioni. Il paziente dovrà leggere con attenzione il modulo informativo e poterne discutere con il curante, prima di decidere se partecipare consapevolmente alla sperimentazione. Solo al termine del processo decisionale, il paziente esprimerà la sua volontà di partecipare allo studio firmando e datando il consenso informato in doppia copia (di cui una sarà consegnata al paziente mentre l’altra sarà archiviata nel fascicolo dello studio).

Negli studi clinici, il diritto all’informazione è tutelato per tutta la durata dello studio. Ad esempio, il paziente sarà informato di qualunque nuova conoscenza dovesse emergere dallo studio o che abbia implicazioni sulla conduzione dello studio stesso, e in caso di eventuali nuovi rischi, gli potrà essere richiesto di firmare un nuovo modulo di consenso per continuare lo studio. Peraltro, nel momento in cui gli sperimentatori si rendessero conto che i rischi della partecipazione allo studio superano i benefici, lo studio clinico verrebbe interrotto prima del previsto, e i pazienti partecipanti sarebbero tempestivamente informati.

Firmare il modulo con il quale il paziente acconsente a partecipare allo studio non significa che è obbligato a portarlo a termine: il paziente può revocare il consenso e uscire dalla sperimentazione in qualunque momento, con pieno diritto di accesso alle altre opzioni terapeutiche.

Benefici

• Gli studi clinici comportano un’assistenza oncologica di alta qualità. Se il paziente è stato inserito in uno studio randomizzato e non riceve il farmaco sperimentale, gli sarà comunque offerto il miglior trattamento convenzionale disponibile. Fino a prova contraria, questo potrebbe avere un’efficacia pari o anche superiore a quella del nuovo farmaco.

• Se il paziente è stato assegnato al braccio sperimentale e il nuovo farmaco si dimostra efficace, di fatto sarà tra i primi a trarne beneficio, trattandosi di trattamenti non ancora disponibili nella pratica clinica.

• Alcuni studi prevedono un rapporto di randomizzazione sbilanciato, con più pazienti assegnati al trattamento sperimentale, proprio per aumentare il numero di soggetti che accedono alla nuova opportunità. Inoltre, alcuni studi prevedono il cosiddetto ‘cross-over’, vale a dire la possibilità di ricevere comunque il trattamento sperimentale nel momento in cui il trattamento standard fallisce.

• Valutando i pro e i contro degli studi clinici e delle altre opzioni terapeutiche, il paziente assume un ruolo attivo nelle decisioni che riguardano la sua vita e la gestione della sua malattia.

• Il paziente ha la possibilità di aiutare altri pazienti e di contribuire al progresso della medicina nella lotta contro i tumori.

Rischi

• Il nuovo trattamento in sperimentazione non sempre si dimostrerà più efficace del farmaco convenzionale, anzi talvolta è meno efficace.

• Il nuovo trattamento può avere effetti collaterali non previsti dai medici, o peggiori di quelli che possono verificarsi con il farmaco convenzionale.

• Il nuovo farmaco potrebbe essere efficace in media, ma non è possibile garantire che funzioni in ciascun singolo caso. Peraltro, nemmeno il farmaco convenzionale, che pure si è dimostrato efficace per molti, funziona in tutti i pazienti.

• Se nell’ambito di uno studio randomizzato il paziente viene assegnato al farmaco convenzionale anziché al nuovo farmaco in sperimentazione, il paziente sarà deluso della mancata opportunità.