Gli studi clinici hanno consentito di compiere progressi importanti nello sviluppo di nuove terapie per la cura dei tumori. Grazie a essi, nuovi farmaci più efficaci, mirati e spesso meno tossici delle terapie precedentemente considerate lo standard sono stati identificati e hanno sostituito o implementato le precedenti terapie convenzionali, cambiando radicalmente le prospettive di cura di tumori solidi ed ematologici, e diventando l’attuale standard di cura convenzionale.
Ad esempio, le terapie a bersaglio molecolare hanno recentemente rivoluzionato il trattamento di alcune leucemie, delle neoplasie polmonari, dei tumori del rene, dei melanomi, e di numerosi altri tumori le cui cellule hanno ‘bersagli’ molecolari. Le probabilità di risposta a questi farmaci mirati sono molto elevate, poiché funzionano ‘spegnendo un interruttore’ importante per la sopravvivenza della cellula tumorale.
Tra esse, la terapia con BRAF-inibitori e MEK-inibitori in associazione ha ridotto il rischio di recidiva del melanoma dopo l’intervento chirurgico radicale e aumentato le possibilità di curare anche la malattia metastatica; la terapia con imatinib ha aumentato la possibilità di cura della leucemia mieloide cronica rispetto alla chemioterapia tradizionale, con minore tossicità; la terapia con inibitori di EGFR, al pari di altre terapie dirette contro altre alterazioni molecolari, ha aumentato drasticamente la probabilità di risposta al trattamento in alcuni casi di tumori polmonari quando è presente quel bersaglio specifico, mentre gli antiangiogenici orali (farmaci che vanno a contrastare la vascolarizzazione del tumore) hanno rivoluzionato il trattamento dei tumori del rene.
Un altro esempio di trattamenti sperimentati in studi clinici nell’ultimo decennio, che hanno aumentato significativamente le possibilità di guarigione e di cura dei tumori, è rappresentato dall’immunoterapia con inibitori dei checkpoint immunitari. Questi nuovi farmaci sono anticorpi che hanno come bersaglio le cellule del sistema immunitario, aumentando le loro possibilità di tenere sotto controllo la malattia tumorale e anche di debellarla.
In alcune patologie tumorali, come il melanoma e più recentemente anche i tumori del rene e i tumori del polmone, l’immunoterapia si è dimostrata in grado di prevenire la recidiva dopo l’intervento chirurgico, aumentando così le probabilità di guarigione completa. Nel caso dei tumori polmonari, l’immunoterapia si è dimostrata efficace nel consolidare il risultato ottenuto con la chemio-radioterapia utilizzata nei casi di malattia non operabile, prolungandone l’efficacia nel tempo. Nei tumori della vescica in stadio avanzato, l’immunoterapia di mantenimento dopo risposta a chemioterapia ha aumentato la sopravvivenza dei pazienti rispetto alla sola chemioterapia.
Nel caso di molti tumori metastatici (rene, polmone, vescica, melanoma e altre neoplasie cutanee), l’immunoterapia con inibitori dei checkpoint immunitari ha consentito di ottenere risposte complete precedentemente rare con la terapia convenzionale, di prolungare significativamente la sopravvivenza, di migliorare la qualità di vita, con tollerabilità maggiore rispetto alla precedente terapia convenzionale, e di aumentare la durata della risposta e le possibilità di cura a lungo termine della malattia anche negli stadi più avanzati.ì Gli studi clinici hanno consentito anche di sperimentare l’associazione di due farmaci rispetto alle singole terapie, ottenendo in alcuni casi un incremento significativo dell’efficacia e dunque della sopravvivenza dei pazienti combinando farmaci diversi, ad esempio gli antiangiogenici orali con l’immunoterapia per i tumori del rene, o la chemioterapia associata all’immunoterapia per i tumori polmonari. Tutti questi avanzamenti nella cura dei tumori sono stati conseguiti mediante studi clinici, a cui i malati hanno aderito volontariamente.
