Che cos’è: è il tumore più frequente in età pediatrica e rappresenta il 75% delle leucemie diagnosticate fino a 14 anni di età.
Due forme: leucemia T linfoblastica se origina dai precursori dei linfociti T e leucemia B linfoblastica se origina dai precursori dei linfociti B. Quest’ultima rappresenta il fenotipo di leucemia più comune nel bambino.
Incidenza: circa 30 casi all’anno per milione di soggetti di età da 0 a 17 anni, con circa 400 nuovi casi all’anno in Italia. L’incidenza raggiunge il picco nella fascia di età tra 2 e 5 anni; è lievemente più alta tra i maschi rispetto alle femmine, differenza che appare più marcata durante l’adolescenza e per la leucemia T linfoblastica.
Prognosi: progressivamente migliorata con una sopravvivenza libera da malattia a 5 anni dalla diagnosi di circa l’80% e una sopravvivenza di circa il 90%.
Trattamento: in genere è suddiviso nei seguenti 4 cicli terapeutici per una durata complessiva di 2 anni:
induzione: l'obiettivo di questa fase è di ottenere una remissione stabile della malattia provocando rapidamente la morte di un gran numero di cellule leucemiche;
consolidamento e reinduzione: in queste fasi il paziente viene sottoposto a una rotazione di farmaci allo scopo di ottimizzare i risultati ottenuti con la fase di induzione. La fase di consolidamento può utilizzare farmaci diversi da quelli della fase di induzione e può includere terapie intensive (soprattutto nei pazienti ad alto rischio) e/o la somministrazione di farmaci ad alte dosi. La fase di reinduzione prevede l’impiego di farmaci uguali o simili a quelli usati durante la fase di induzione;
mantenimento: in questa fase consiste il paziente viene trattato con farmaci per bocca con l’obiettivo di distruggere le cellule leucemiche residue; è in grado di condurre una vita normale e di frequentare la scuola.
I cicli terapeutici si basano prevalentemente su farmaci chemioterapici e, in tempi più recenti, anche su nuovi farmaci immunoterapici (come blinatumomab e bortezomib) che agiscono miratamente sulle cellule leucemiche allo scopo di ridurre gli effetti collaterali causati dalla chemioterapia.
Ogni paziente viene assegnato a una classe di rischio in base alle caratteristiche cliniche e molecolari della malattia alla diagnosi e, in alcuni casi, alla risposta alla terapia cortisonica attuata nei primi giorni del trattamento. La terapia viene più o meno intensificata in funzione della fascia di rischio.
Durante le prime tre fasi e per alcuni pazienti anche durante il mantenimento, la terapia viene somministrata per via intratecale per provocare la morte delle cellule leucemiche che hanno raggiunto il sistema nervoso centrale.
Recidiva: ancora oggi la malattia può ripresentarsi in circa il 15-20% dei pazienti. La recidiva si sviluppa durante la terapia o nei primi due anni successivi alla sospensione della chemioterapia. La prognosi è più sfavorevole quando si manifesta durante la terapia o nei primi mesi dopo la sua conclusione. In tali casi, oltre a protocolli chemioterapici specifici, si possono impiegare in sinergia anche trattamenti innovativi.
Terapie innovative: immunoterapia basata su anticorpi monoclonali specifici contro antigeni espressi selettivamente dalla cellula leucemica (come inotuzomab, ozogamicin o blinatumomab) o linfociti T geneticamente modificati che indirizzano il sistema immunitario direttamente contro il tumore (cellule CAR-T).
