Che cos’è
La diagnosi
Lo stadio della malattia
Come si cura
Trattamento in base allo stadio
Vedi anche:
Che cos’è
La leucemia mieloide acuta è una malattia caratterizzata dalla presenza di cellule tumorali nel sangue e nel midollo osseo. È la forma di leucemia acuta più frequente negli adulti. Se non trattata, di solito progredisce rapidamente. In condizioni normali, il midollo osseo produce delle cellule immature dette cellule staminali, da cui hanno origine diversi tipi di cellule ematiche, ognuna delle quali adempie ad una funzione ben precisa nell'organismo:
- i globuli bianchi (o leucociti): aiutano l'organismo a combattere le infezioni;
- i globuli rossi (o eritrociti): trasportano l'ossigeno e altre sostanze a tutti i tessuti;
- le piastrine: servono alla coagulazione del sangue.
La leucemia mieloide acuta colpisce in particolare le cellule immature dette blasti che sono sul punto di dare origine ai granulociti, un tipo di globuli bianchi. Di conseguenza, il loro numero nel sangue e nel midollo osseo cresce in maniera eccessiva.
La diagnosi
La diagnosi è spesso difficile da formulare. I segni iniziali possono essere simili a quelli dell'influenza o di altre malattie comuni. Se febbre, debolezza o stanchezza, dolori alle ossa o alle articolazioni persistono e non regrediscono, è indispensabile recarsi dal medico di famiglia.
In presenza di questi sintomi, il medico, dopo la visita, prescrive le analisi del sangue, con particolare riferimento all'emocromo completo. Se le analisi risultano alterate, può proporre ulteriori accertamenti, tra cui anche la biopsia del midollo osseo. Questa si esegue inserendo un ago in un osso (di norma del bacino), tramite il quale si preleva un frammento di midollo da analizzare al microscopio. In questo modo è possibile stabilire il tipo di leucemia e pianificare il trattamento migliore per il vostro caso.
Le probabilità di guarigione (prognosi) dipendono dallo stadio della malattia, nonché dall'età e dalle condizioni generali di salute.
Lo stadio della malattia
Conoscere lo stadio della malattia è importante per la scelta del trattamento più indicato.
Per quanto riguarda la leucemia mieloide acuta non esiste un sistema di stadiazione standard, e la scelta della terapia più indicata dipende dal fatto se il paziente abbia già ricevuto un trattamento.
Malattia non trattata
Il paziente ha appena ricevuto la diagnosi di leucemia e l'unico trattamento che ha ricevuto è stato mirato a risolvere i sintomi (febbre, dolori alle ossa o articolazioni, ecc.). L'emocromo completo risulta alterato, i blasti rappresentano almeno il 20% delle cellule del midollo osseo e vi potrebbero essere altri segni e sintomi tipici della leucemia.
Malattia in remissione
Il paziente ha ricevuto un trattamento, l'emocromo completo è normale e anche il numero delle cellule del midollo osseo midollo osseo è tornato nella norma. Non vi sono segni o sintomi tipici della leucemia.
Malattia recidivante/refrattaria
La recidiva vuol dire che la malattia si ripresenta dopo essere stata in remissione; la leucemia è refrattaria quando al trattamento non segue una fase di remissione.
Come si cura
Il trattamento della leucemia mieloide acuta si suddivide in due fasi:
- terapia di induzione della remissione: ha lo scopo di eliminare il maggior numero possibile di blasti presenti nel sangue e nel midollo osseo fino alla remissione della malattia;
- terapia post-remissione: una volta che la malattia è in remissione, in assenza di segni di leucemia, si passa alla fase della terapia di mantenimento, il cui obiettivo è quello di eliminare tutte le cellule tumorali residue. La chemioterapia può durare diversi anni per mantenere la fase di remissione.
Le opzioni terapeutiche attualmente disponibili per il trattamento della leucemia mieloide acuta sono:
- chemioterapia;
- altri farmaci (acido trans-retinoico, triossido di arsenico) utili solo in caso di una particolare forma di leucemia acuta, vale a dire quella promielocitica;
- radioterapia;
- trapianto di midollo osseo.
La chemioterapia è la modalità terapeutica che distrugge le cellule tumorali attraverso la somministrazione di farmaci, che possono essere assunti per bocca in forma di compresse, oppure iniettati per via endovenosa o intramuscolare. La chemioterapia si definisce trattamento sistemico, perché il farmaco entra nella circolazione sanguigna, si diffonde nell'organismo e in questo modo può raggiungere e distruggere le cellule tumorali in ogni parte dell'organismo. Una particolare modalità di attuazione della chemioterapia è rappresentata dalla somministrazione per via intratecale, in cui il farmaco può essere iniettato direttamente nel fluido che circonda il cervello inserendo un ago sottile nello spazio spinale, compreso fra le meningi e il midollo spinale, a livello della colonna lombare.
La chemioterapia è il trattamento di prima scelta per il trattamento della leucemie mieloide acuta. Esistono vari farmaci chemioterapici potenzialmente utili per il trattamento della leucemia mieloide acuta. Tra questi, ad esempio, la citarabina, la daunorubicina, l'idarubicina, il mitoxantrone, l'azacitidina, la decitabina, la clofarabina.
La radioterapia può essere usata in alcuni casi. Sono attualmente in corso studi clinici miranti a valutare l'efficacia del trapianto di midollo osseo e della terapia biologica.
La radioterapia consiste nell'applicazione di radiazioni ad alta frequenza per distruggere le cellule neoplastiche e ridurre le dimensioni del tumore. Le radiazioni sono di solito erogate da una macchina speciale esterna all'organismo (radioterapia esterna).
Nel caso in cui le cellule leucemiche si siano diffuse a livello cerebrale, la terapia può prevedere la radioterapia cranica o la chemioterapia intratecale.
Il trapianto di midollo osseo ha lo scopo di sostituire il midollo osseo malato con midollo osseo sano. La procedura ha inizio con la somministrazione di dosi molto elevate di chemioterapici, con o senza radioterapia, allo scopo di eliminare le cellule tumorali e distruggere il midollo osseo. Il midollo osseo sano viene prelevato da un donatore compatibile e trasferito al ricevente attraverso un ago introdotto in vena, e in tal modo va a sostituire il midollo distrutto dalla chemio. Il donatore può essere un gemello, un fratello/sorella, un figlio/a, un genitore o una persona non consanguinea. Il trapianto eseguito con midollo osseo prelevato da un donatore si definisce allogenico.
Si sta attualmente valutando l'efficacia del trapianto autologo, in cui il midollo osseo è prelevato dal paziente stesso, trattato con farmaci per eliminare tutte le cellule tumorali e congelato fino al momento di reimpiantarlo nel paziente. Nel frattempo il paziente viene sottoposto a una chemioterapia ad alte dosi, associata o no a radioterapia, per distruggere tutto il midollo osseo residuo. A questo punto si può procedere al reimpianto del midollo osseo conservato (opportunamente scongelato) attraverso l'inserimento di un ago in vena.
Un tipo particolare di trapianto autologo utilizza le cellule staminaliperiferiche del paziente. Il sangue viene fatto passare attraverso un'apposita macchina che separa le cellule staminali. Questa procedura, che prende il nome di leucoferesi, dura 3-4 ore. Le cellule staminali periferiche così ottenute vengono poi trattate, conservate e utilizzate come già descritto per il midollo osseo. Il trapianto di cellule staminali può essere effettuato da solo o in associazione con quello di midollo osseo.
Le possibilità di successo sono maggiori se la procedura è attuata in un ospedale specializzato, in cui si eseguono più di cinque trapianti di midollo osseo all'anno.
Trattamento in base allo stadio
La scelta della terapia dipende dalla fase della malattia, dall'età e dalle condizioni generali del paziente.
L'oncologo può proporre il trattamento standard per la sua dimostrata efficacia, confermata da esperienze precedenti, oppure la partecipazione a uno studio clinico. La terapia standard non funziona necessariamente per tutti i pazienti e a volte comporta più effetti collaterali di quanto si pensi. Per tale motivo si conducono studi clinici allo scopo di individuare modi più efficaci di trattamento, basandosi sulle informazioni più aggiornate al momento disponibili.
Leucemia mieloide acuta non trattata
In questo caso l'opzione terapeutica è costituita dalla terapia di induzione della remissione, che consiste in una chemioterapia sistemica. La chemioterapia può essere somministrata per via intratecale qualora le cellule tumorali abbiano raggiunto il cervello, o meglio il sistema nervoso centrale.
Leucemia mieloide acuta in remissione
Il trattamento della malattia in remissione dipende da una serie di fattori specifici della malattia, dal tipo di risposta alla terapia di induzione, da fattori specifici legati al paziente (condizioni generali di salute, presenza o meno di altre malattie, età, ecc.).
Le opzioni terapeutiche sono:
- chemioterapia sistemica;
- trapianto di midollo osseo allogenico
Leucemia mieloide acuta recidivante/refrattaria
Se non si ottiene la remissione completa (malattia refrattaria), o se la malattia si ripresenta dopo aver ottenuto la remissione (malattia recidivante), le opzioni terapeutiche sono:
- chemioterapia sistemica con farmaci diversi da quelli utilizzati per la terapia precedente;
- trapianto di cellule staminali.
Aimac è grata ad AIOM (Associazione Italiana di Oncologia Medica) Giovani e in particolare al Dott. Fabio Cruciani (Unità Operativa di Clinica Ematologica, IRCCS AOU San Martino-IST, Genova) per la revisione critica del testo.
Ultima revisione: novembre 2012
